Botrány az amerikai gyógyszerügynökségnél – Három tanácsos felmondott
Bár az amerikai gyógyszerfelügyelet, az FDA (Food and Drug Administration) csaknem húszéves kutatása, amelyben az Alzheimer gyógyszerét keresték, váratlan eredményekkel kecsegtetett, az ügy mégis botrányba torkollott, amikor a felügyelet ellenőrző bizottsága a gyógyszer engedélyeztetése ellen voksolt, majd felmondott. A tanácsosoknak az úgynevezett gyorsított vizsgálati eljárással volt problémája, amit eddig csak a rákgyógyszerek esetében alkalmaztak.
A történet egy olyan eseménnyel indult, amelynek örömhírként kellene hatnia. Az amerikai gyógyszerfelügyelet, az FDA (Food and Drug Administration) június 7-én, csaknem húsz év elteltével új gyógyszert hagyott jóvá az Alzheimer-kór kezelésére. Az újonnan engedélyezett szer ráadásul teljesen új módon hat, és esélyt nyújt arra, hogy a betegség valódi okát, ne pedig csak a tüneteit tudjuk kezelni.
Az Alzheimer-kór, vagyis a demencia az elbutulás egyik gyakori oka, csak az USA-ban legalább hatmillió embert érint, és gyakorisága minden jel szerint néhány éven belül akár a duplájára is nőhet. A betegség oka az agy egyes részeiben kóros fehérjék, többek között az úgynevezett béta-amiloidok lerakódása. Eddig csak a tüneteit, vagyis az elbutulást tudtuk kezelni, de azt sem igazán hatásosan. A legutóbbi, erre a célra szolgáló szert 2003-ban engedélyezte az FDA, és a legtöbb gyógyszergyár fel is hagyott ilyen irányú kutatásaival, mivel az esetek nagy részében mellékvágányra jutottak.
Most azonban, úgy tűnik, mégis felcsillant valamilyen remény. Az amerikai Biogen vállalat ugyanis elnyerte a hatóság engedélyét egy új gyógyszer alkalmazására. Az új szer hatóanyaga egy jelenleg más betegségek kezelésében igen sokat kutatott és rendkívül ígéretes módszer, a monoklonális antitestek csoportjába tartozó aducanumab. A kezelés nem kevesebbet ígér, mint a béta-amiloid-lerakódás megállítását, sőt, visszafordítását. Mivel jelenleg úgy gondoljuk, hogy legalább részben ez felel az Alzheimer-kór kialakulásáért, elviekben jogos a lelkesedés, amelyet például az amerikai Alzheimer Társaság is mutatott a gyógyszerrel kapcsolatban.
A valóság azonban valószínűleg nem ennyire egyszerű. A gyakorlatban ugyanis a szer használata képalkotó eljárásokkal valóban javulást mutatott a betegek agyában, ezt azonban nem követte minden esetben a tünetek egyértelmű javulása – írja az Index. Emiatt a gyártó 2019-ben már egyszer félbe is szakította a klinikai vizsgálatokat, és le is mondott a szerről, majd – nem kis meglepetésre – a múlt héten jelentette be, hogy az FDA mégiscsak engedélyezte. Az eljárás sem volt szokványos, ugyanis úgynevezett gyorsított vizsgálattal hagyták jóvá a szert. Ezt az eljárást általában a rák elleni gyógyszerek esetében alkalmazzák, de itt kivételt tett a hatóság. Tette mindezt annak ellenére, hogy a saját szakértői bizottsága a szer engedélyezése ellen voksolt. A hatóságnak elviekben nem kötelező követnie a külsős tanácsadókból álló panel ajánlását, de azért ritkán van arra példa, hogy felülbírálja. Az eset botrányba torkollt, a szakértői panel tagjai sorra mondanak le tisztségükről. Eddig hárman tettek így: dr. Aaron Kesselheim, a Harvard Egyetem professzora, dr. David Knopman, a Mayo Klinika neurológusa, illetve dr. Joel Perlmutter, a Washington University ideggyógyásza.
Ez Amerika történetének legbotrányosabb gyógyszerengedélye
– írta lemondólevelében Kesselheim a CNBC által megszerzett dokumentum alapján. A gyártó, vagyis a Biogen részvényeinek értéke mindenesetre legalább harmincnyolc százalékot emelkedett a szer engedélyezése óta. A kezelés ára meglehetősen borsos, évi ötvenhatezer dollár (tizenötmillió forint) körül alakul majd, de a gyártó ígéretet tett rá, hogy legalább négy éven át nem emel árat.
Alzheimer-kórban világszerte nagyjából harmincmillióan szenvednek. A betegséget a német neurológus, Alois Alzheimer írta le elsőként, egy ötvenegy éves nőbeteg kezelése során 1907-ben, és a kórkép, illetve szövődményeinek kezelésére manapság évente ezermilliárd dollár körüli összeget költenek a világon. Az új szer jóváhagyását üdvözölte, sőt lobbizott is érte a kanadai és az amerikai Alzheimer Társaság is, több, a klinikai vizsgálatokban részt vevő beteg, illetve családtagjaik pedig a betegek tüneteinek javulásáról számoltak be, a szakértők szkepticizmusa ellenére.
Forrás: Index; Fotó: EPA/CJ GUNTHER
