Világelsők lettünk a génterápiás kezelés állami finanszírozásában
Ma újabb SMA-beteg kisgyermek kapja meg az államilag támogatott, hétszázmillió forint értékű Zolgensma-készítményt – tájékoztatott az Emberi Erőforrások Minisztériuma (Emmi). A szaktárca a közleményében emlékeztetett, hogy a személyre szabott orvoslás legmodernebb kezelési módjai közé tartozó Zolgensmát egyedi méltányosság alapján idáig két gyermek kapta meg ingyenesen. Ugyanakkor Kásler Miklós utasítására összesen hét SMA-beteg gyermek részesül Zolgensma-kezelésben, ezzel pedig világelsők lettünk a génterápiás gyógyszer állami finanszírozásában.
A tájékoztatás szerint a Zolgensma beadásának előkészítése szigorú protokollt követ, amelyet a Bethesda Gyermekkórház SMA-központja a korábban elvégzett tizenegy kezelés tapasztalatai alapján alakított ki, sőt az általuk készített protokollt referenciaként használják szerte Európában. Mint kiderült, a kezelőorvosok megrendelik a beteg saját genomja alapján személyre szabott gyógyszert a tengerentúli gyártótól, majd a Zolgensma-készítményt – az OGYÉI egyedi engedélyezési eljárása keretében, a forgalmazó Hungaropharma Zrt. közreműködésével – speciális szállítással, a gyermek testsúlyától függő mennyiségben, ampullákba csomagolva szállítják Magyarországra. Fontos időtényező még az is – folytatták –, hogy valamennyi beteg jelenleg is Spinranza- vagy Evrysdi-kezelés alatt áll, tehát ez is közrejátszik abban, hogy pontosan mikor adható be a gyógyszer, ugyanis meg kell várni azt az időpontot, amikor át lehet állni a jelenlegi terápiáról a Zolgensma-terápiára. Az Emmi közlése szerint a gyermekek közül Eszter előkészítése befejeződött, így ő már ma megkaphatja a Semmelweis Egyetem Klinikai Központjában a génterápiás kezelést, július 13-án pedig Csaba is ingyenesen részesül a Zolgensma-kezelésben. Rajtuk kívül pedig a hónap folyamán a Bethesda Gyermekkórházban Dzsamila, Sz. Anna és Zs. Anna is megkapja a gyógyszert. Noel kezelését július 6-ról egyelőre elhalasztották.
Forrás: Magyar Nemzet; Fotó: MTI/Komka Péter
