Elhagyhatja a kórházat az első, állami támogatásból kezelt SMA-s gyermek
Ahogyan mi is beszámoltunk róla, idén áprilistól egyedi méltányosság alapján elérhetővé vált hazánkban a Zolgensma nevű génterápiás gyógyszer, amely az SMA-ban szenvedő gyermekek kezelését segíti. A kis betegek gyógykezelése elsősorban a budapesti Bethesda kórházban zajlik, amit pénteken elhagyhatott az első olyan gyermek, aki állami támogatás révén kapott kezelést.
Az elmúlt években legnagyobb számban "a magyar gyermekgyógyászat egyik fellegvárában", a Bethesda kórházban kezelték az SMA-ban szenvedő gyermekeket. E nagyon ritka, súlyos betegség kezelésének Magyarországon többéves hagyománya van. A Bethesda Gyermekkórházban már 2016-ban elindult az SMA-ban szenvedő gyermekek élethosszig tartó kezelése két más típusú készítménnyel. Az egyik legmodernebbnek számító Zolgensma-kezelést korábban – jellemzően társadalmi összefogás révén – tizenkét gyermek kapta meg. Közülük három volt magyarországi, a többi külföldi. A kormány döntése nyomán áprilistól azoknak a magyar gyermekeknek az SMA-kezelését, akiknek ez orvosilag ajánlott, az állam ingyenesen biztosítja.
A kezelést elsők között kapta meg a két és fél éves Anna, aki pénteken már haza is mehet
– közölte Kásler Miklós. A miniszter kifejtette: ebben az esetben az egyedi méltányosság azt jelenti, hogy a kezelőorvos összegyűjti a gyermek összes leletét, és ezek alapján szakmai bizottság dönti el, hogy a beteg erre a kezelésre szorul-e vagy másra.
Április óta hét esetben döntött a bizottság úgy, hogy a gyerek ingyenesen megkapja ezt a génterápiát; ketten közülük már megkapták a kezelést, és a másik öt kezelésének is megvan az időpontja
– tette hozzá.
Velkey György, a kórház főigazgatója felidézte, hogy 2019 októberében mindenki megismerte Zente nevét, akinél Magyarországon és Európában is először alkalmazták a Zolgensma nevű gyógyszert. Utána Levente kapta a kezelést, majd még tíz gyermek, akiknek többnyire társadalmi adakozással gyűjtötték össze a nagyon drága készítmény árát. A külföldi gyermekek közül volt olyan, akit Hollandiából, mást Törökországból hoztak a Bethesdába a kezelésre. Másfél év távlatából már látják a gyógyszer nagyon pozitív hatását. Mind a tizenkét gyermek szépen fejlődik. A főigazgató felhívta a figyelmet, milyen fontos a betegség korai észlelése, amely a háziorvosokon, a védőnőkön és a családokkal való hatékony együttműködésükön is múlik.
Ezután több szakma képviselői, köztük a genetikai, a neurológiai szakemberek is versenyt futnak a pusztuló idegsejtekkel, mert minden nap, minden hét számít
– hangsúlyozta, hozzátéve, hogy a magyar gyermekegészségügy jól teljesített ebben a versenyfutásban. Velkey György köszönetet mondott a kórház egész közösségének, amely közreműködik a kezelésekben, köztük is kiemelten a gyógyítócsapatot vezető Miklós Borbála orvosigazgatónak. A sajtótájékoztató végén az emberi erőforrások minisztere és a főigazgató meglátogatta a kórházat pénteken elhagyó két és fél éves Annát.
A spinális izomatrófia vagy gerincvelő-eredetű izomsorvadás (Spinal Muscular Atrophy, SMA) egy ritka, öröklődő betegség, amelyet az SMN1 gén hibája okoz, és a gerincvelő mozgató idegsejtjeinek a fokozatos elvesztéséhez vezet. Az eseményen kiosztott sajtóanyag szerint a Bethesda Gyermekkórház 2019. október 29-én alkalmazta először a Zolgensma-terápiát. Az azóta kezelt tizenkét beteg közül bizonyos mértékű fejlődés valamennyiüknél történt, két kisfiú pedig már megtette első önálló lépéseit is. Felidézték, hogy Magyarország világelső a génterápiás kezelés állami finanszírozásában azzal, hogy áprilistól egyedi méltányosság alapján elérhetővé vált a génterápiás gyógyszer. A két és fél éves Anna szerdán kaphatta meg az államilag támogatott Zolgensmát a Bethesda Gyermekkórházban. A háttéranyagban azt írták: eddigi tapasztalataik alapján reális esélyét látják a mozgáskészségek további javulásának, a gépi lélegeztetés elkerülésének és az önálló táplálkozási képesség megőrzésének.
Forrás: MTI; Fotó: MTI/Illyés Tibor
